好消息：慢性肾脏病新药进展顺利，获得「孤儿药称号」

IgA肾病、局灶节段性肾小球硬化，两种肾病双双获得突破。
近日，欧洲委员会授予肾病新药「斯帕森坦」（Sparsentan）治疗IgA肾病的「孤儿药称号」，以帮助其临床试验顺利进展，以及加速审批上市。

斯帕森坦是什么药？

肾病朋友们可能比较熟悉沙坦类药物，比如缬沙坦、厄贝沙坦等等。它们之所以能治肾病，是因为阻断了血管紧张素这条伤肾通路。
而斯帕森坦，也可以阻断血管紧张素通路；同时，斯帕森坦还可以阻断内皮素这条伤肾通路，具有双重阻断作用。
其实在前几年，斯帕森坦在试验治疗IgA肾病之前，就已经在治疗局灶节段性肾小球硬化的试验中获得成功。
2018年，斯帕森坦治疗局灶节段性肾小球硬化的2期临床试验（DUET研究）显示：斯帕森坦治疗局灶节段性肾小球硬化，比厄贝沙坦效果更好。
如图：

A、B两个柱状图，是两种剂量下尿蛋白的下降幅度，灰色柱是厄贝沙坦，黑色柱是斯帕森坦。斯帕森坦的尿蛋白下降幅度（44.6/47.4）是厄贝沙坦（18.5/19.0）的2倍还多，更多患者达到临床治愈。
各个普利、沙坦类药物治疗肾病的效果相似，其它的普利、沙坦也很难望其项背了。

可能有肾友不了解：什么是「孤儿药称号」？