好消息：慢性肾脏病新药进展顺利，获得「孤儿药称号」(2)

孤儿药，即治疗罕见病（患病率低于0.1%）的药物。由于罕见病患者少，市场规模小，制药公司研制罕见病药物通常是亏本的。
为了减少这种“见死不救”的现象，卫生部门会出台政策：对一些罕见病药物，给予孤儿药称号——包含研制过程中的多项优惠政策，比如减税、发放补助金、上市申请快速通道等等。

目前新药研发进度如何？

上个月（2021年1月），斯帕森坦治疗IgA肾病的3期临床试验（PROTECT研究）开启。
相比于比1期（安全性试验）和2期（有效性试验），3期试验规模更大，对疗效和不良反应的探究更准确，是药监局审批通过最重要的依据。因此3期临床试验也被称为「上市前试验」，是药物上市前的最后一项试验。

咱们肾友什么时候能用上新药？

IgA肾病在咱们国家并不是罕见病。我国是IgA肾病的高发国家，真实患者人数（含未知晓的）可能有三四千万，其中确诊的少一些，也有一两百万这个数量级。

如果斯帕森坦试验顺利，大约今年第三季度会出IgA肾病的3期试验的结果，明年就能获批上市。我国存在这么多有需求的IgA肾病患者，到时候获批进入我国应该会很快。
IgA和局灶节段性肾小球硬化的肾友们，咱们目前先稳住病情、保护好自己的肾脏，有一个好身体，才能迎接春暖花开。