firstinclass创新疗法获FDA优先审评资格

8月17日，Agios宣布，美国FDA已受理mitapivat用于治疗成人丙酮酸激酶(PK)缺乏症的新药申请（NDA）,并授予优先审评资格。审评时长从10个月缩短为6个月，FDA将于2022年2月17日做出审批决定。

丙酮酸激酶(PK)缺乏症是一种罕见遗传性疾病，表现为慢性溶血性贫血。丙酮酸激酶-R（PKR）基因遗传突变导致红细胞内能量不足，PK酶活性降低、三磷酸腺苷 (ATP) 水平下降和上游代谢物2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）积累，使得红细胞被加速破坏，从而引起溶血。

PK缺乏症发病机制
PK缺乏可导致严重并发症，包括胆结石、肺动脉高压、髓外造血、骨质疏松和铁超载及其后遗症。PK缺乏症目前管理策略包括输注红细胞和脾切除术，均有短期和长期风险。患者一生的经济成本超过300万美元。目前还没有批准的PK缺乏症疗法。
Mitapivat是一款first in class新型、口服PKR激活剂，对野生型(正常型)和突变型PKR均有激活作用。可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。