firstinclass创新疗法获FDA优先审评资格(2)
2023-05-02 来源:飞速影视
此项NDA申请是基于两项关键III期研究ACTIVATE和ACTIVATE-T的结果,两项研究分别在不定期输血和定期输血的PK缺乏症成人中进行。
ACTIVATE试验中,在不定期输血的PK缺乏症患者中,mitapivat显示了持续的、有统计学意义的血红蛋白升高,达到主要终点。40%(n=16)接受mitapivat治疗患者出现血红蛋白反应(定义为在试验第2部分的第16、20和24周进行两次或两次以上预定评估时,血红蛋白浓度较基线升高1.5 g/dL),而安慰剂组这一比例为0%。与安慰剂相比,mitapivat组在所有预先指定的关键次要终点,包括溶血标志物、无效红细胞生成,以及PRO(患者报告结局)也具有统计学显著改善。
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ACTIVATE-T研究中,在需要定期输血的PK缺乏症患者中,mitapivat显著降低了患者的输血负担,具有统计学和临床意义显著改善,达到主要终点。在接受固定剂量治疗24周期时,与历史输血负担相比,37%(n=10)患者输血负担降低≥33%,22%患者无需输血。
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参与过ACTIVATE和ACTIVATE-T研究的受试者正在参与一项扩展研究,以评估mitapivat的长期安全性、耐受性和有效性。Agios已于2021年6月向欧洲药品管理局(EMA)提交了mitapivat治疗PK缺乏症的上市许可申请(MAA),目前已获得受理。
此外,Agios已经将mitapivat的临床应用扩展到地中海贫血和镰状细胞病,mitapivat已在治疗地中海贫血的II期研究中取得积极结果。
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