高中学历父亲自制药剂救儿子,“药神”奇迹可以复制吗(2)
2023-05-21 来源:飞速影视
徐伟的故事,让人想起了美国电影《罗伦佐的油》——一部根据真实事件改编的作品。同样,幼儿罗伦佐不幸遗传了罕见病ALD,一种在当时无药可治的绝症,它会导致过量长链饱和脂肪酸在人体内大量堆集,从而侵蚀人体脑神经系统,患儿一般活不过3岁。也同样,罗伦佐的父母,没有任何医学背景的奥登夫妇,通过疯狂地补充医学知识,极其艰辛的探索和废寝忘食的研究,发明了一种特殊配方的油给罗伦佐食用,把孩子从死亡边缘救了回来。“罗伦佐的油”后来拿到了美国食品药物管理局的批准,造福了同患此病症的孩子。
罕见病用药,因其患病人群少、研发成本高,鲜有制药企业关注、研发,公共财政兜底也不现实,因此被称为“孤儿药”。在国外,同“罗伦佐的油”一样,孤儿药的研发都离不开患者一方的奋力自救,有的亲自上阵研发,有的结成一个共同体,筹集资金,找药厂研发新药。当然,愿意开山辟路的家属少之又少,这也凸显了徐伟尝试之珍贵。他本人表示,希望获得相关部门的责任豁免,让其他患儿用上他制备的组氨酸铜,延续他们脆弱的生命。
这番助人的初衷令人敬佩,但他自制的制剂,能否同“罗伦佐的油”一样,达到官方认可的安全标准,仍是未知之数。要知道,静脉注射剂的生产标准非常严格,之前有医生想要推动组氨酸铜制剂在医院内落地,迫于种种严格的限制条件而作罢。徐伟自己也提到,虽然他在给孩子注射之前,用兔子做实验,在自己身上打了一针,但离正规的动物实验操作要求有很大的距离,连临床实验阶段都差得远。可见相关的安全隐患尚未完全明朗。将没有权威把关的自制药剂,用在自己孩子身上,已经是不合规,但外人尚能理解其“死马当活马医”的无奈。若用在别人身上,不仅监管层面不会答应,由此可能带来的负面作用和法律后果,足以把一个人彻底压垮。
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徐伟的实验设备。图片来源:徐伟的微博
有医生表示,徐伟能做到这一步,已经是一个奇迹了,但从专业角度,不鼓励这种行为。也有懂行者劝他,见好就收。但孩子一日未完全挣脱死亡的阴影,徐伟没有止步的打算。他相信基因疗法是终极的治疗方案。现在他开始进一步做干细胞实验,下一步准备基因治疗方面的研究,但在财力上和知识储备上,受到很大的掣肘,他需要外界给予资金、智力方面的支援。
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