高中学历父亲自制药剂救儿子，“药神”奇迹可以复制吗(2)

徐伟的故事，让人想起了美国电影《罗伦佐的油》——一部根据真实事件改编的作品。同样，幼儿罗伦佐不幸遗传了罕见病ALD，一种在当时无药可治的绝症，它会导致过量长链饱和脂肪酸在人体内大量堆集，从而侵蚀人体脑神经系统，患儿一般活不过3岁。也同样，罗伦佐的父母，没有任何医学背景的奥登夫妇，通过疯狂地补充医学知识，极其艰辛的探索和废寝忘食的研究，发明了一种特殊配方的油给罗伦佐食用，把孩子从死亡边缘救了回来。“罗伦佐的油”后来拿到了美国食品药物管理局的批准，造福了同患此病症的孩子。
罕见病用药，因其患病人群少、研发成本高，鲜有制药企业关注、研发，公共财政兜底也不现实，因此被称为“孤儿药”。在国外，同“罗伦佐的油”一样，孤儿药的研发都离不开患者一方的奋力自救，有的亲自上阵研发，有的结成一个共同体，筹集资金，找药厂研发新药。当然，愿意开山辟路的家属少之又少，这也凸显了徐伟尝试之珍贵。他本人表示，希望获得相关部门的责任豁免，让其他患儿用上他制备的组氨酸铜，延续他们脆弱的生命。
这番助人的初衷令人敬佩，但他自制的制剂，能否同“罗伦佐的油”一样，达到官方认可的安全标准，仍是未知之数。要知道，静脉注射剂的生产标准非常严格，之前有医生想要推动组氨酸铜制剂在医院内落地，迫于种种严格的限制条件而作罢。徐伟自己也提到，虽然他在给孩子注射之前，用兔子做实验，在自己身上打了一针，但离正规的动物实验操作要求有很大的距离，连临床实验阶段都差得远。可见相关的安全隐患尚未完全明朗。将没有权威把关的自制药剂，用在自己孩子身上，已经是不合规，但外人尚能理解其“死马当活马医”的无奈。若用在别人身上，不仅监管层面不会答应，由此可能带来的负面作用和法律后果，足以把一个人彻底压垮。

徐伟的实验设备。图片来源：徐伟的微博
有医生表示，徐伟能做到这一步，已经是一个奇迹了，但从专业角度，不鼓励这种行为。也有懂行者劝他，见好就收。但孩子一日未完全挣脱死亡的阴影，徐伟没有止步的打算。他相信基因疗法是终极的治疗方案。现在他开始进一步做干细胞实验，下一步准备基因治疗方面的研究，但在财力上和知识储备上，受到很大的掣肘，他需要外界给予资金、智力方面的支援。