前沿｜胰岛素使用量减少91%！干细胞疗法展现治愈糖尿病潜力

1922年，班廷等人发现并提纯了胰岛素，将其成功应用于糖尿病的治疗，这一发现拯救了千千万万的糖尿病患者，尤其是1型糖尿病患者。

全世界首个接受胰岛素治疗的糖尿病患者Elizabeth Hughes的治疗前（左）和治疗后（右）
然而，对于1型糖尿病患者来说，只能通过胰岛素治疗来维持，尚无其他任何办法解决导致疾病的根本问题——胰岛细胞无法自己产生胰岛素。
近日，福泰制药公司(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)宣布，VX-880在1/2期临床试验的首例患者第90天试验数据积极。VX-880（STx-02）是一款研究型同种异体干细胞衍生胰岛细胞疗法，通过这种细胞疗法来治疗1型糖尿病（T1D），并且实现胰岛细胞功能的稳健恢复。

患者接受了VX-880目标剂量的一半，通过单次输注和免疫抑制治疗。患者输注该药物后表现出快速有力的改善，包括空腹和刺激C肽的增加、血糖控制的改善，HbA1c以及外源性胰岛素需求的减少。
Vertex执行副总裁兼细胞和遗传治疗部主管Bastiano Sanna博士说：“首位接受VX-880治疗的患者获得的这些积极结果是前所未有的。而真正引人注目的是，它们是在目标剂量一半的情况下实施的。虽然为时还尚早，但这些结果支持我们持续推进VX-880临床研究，并且这些胰岛细胞具有无需免疫抑制即可使用的潜力。”
哈佛大学Xander大学教授、霍华德研究所研究员Doug Melton博士说：“十多年前，我们的实验室有一个愿景，即开发胰岛细胞替代疗法，为患有T1D的人提供功能性治疗。后来，我们的愿景有了巨大的希望，即通过干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞为T1D患者提供能够改变生活的新疗法。”