前沿｜胰岛素使用量减少91%！干细胞疗法展现治愈糖尿病潜力(3)

此次的1/2期临床试验是一项多中心、单臂、开放标签研究，主要针对低血糖意识受损和严重低血糖的T1D患者。该试验还被设计成一项连续的、多部分，以评估VX-880的安全性和有效性。
此次公布90天试验研究数据的患者大约是在40年前被诊断出患有T1D，并且一直依赖于外源性胰岛素。在治疗前一年，患者经历了5次严重的，可能危及生命的低血糖发作。在使用VX-880治疗之前，患者的胰岛素剂量为每天34个单位，并且无法检测到空腹和受刺激的C肽水平，而C肽水平是胰岛素产生的直接标志物，这表明患者没有自己制造胰岛素的能力。
根据Vertex研究，患者接受了标准免疫抑制剂方案，也就是通过肝门静脉输注VX-880目标剂量的一半。在患者接受VX-880治疗后的90天通过不同时间间隔测量空腹C肽、HbA1c和7天平均每日胰岛素剂量。
通过研究发现，在接受VX-880治疗前，空腹和刺激C肽水平检测不到，表明没有内源性胰岛素产生。在接受VX-880治疗后第90天，空腹肽为280pmol/L，这表明VX-880恢复了葡萄糖反应性胰岛素产量。而HbA1c从治疗前的8.6%降低到7.2%，每日胰岛素剂量从VX-880治疗前的每天34个单位减少到平均每天2.9个单位。患者在第90天就诊时发现，每日外源性胰岛素的使用量在之前使用的基础上减少了91%。由此可见，VX-880在恢复胰岛细胞功能上起到了很大的帮助作用。试验具体数据如下所示：

从安全性角度来讲，在首例患者中，VX-880的安全性和本研究中使用的免疫抑制方案基本是一致的，并不存在于VX-880相关的严重不良事件（SAE），大多数的不良事件被认为是轻度至中度的。最常见的不良事件是严重的低血糖，与VX-880并无关联。第90天，患者出现一次轻度的皮疹，通过研究与VX-880无直接关系。
根据这些数据，Vertex计划继续推进VX-880的第1/2阶段计划。目前该药物在美国研究出多个活性位点，而在加拿大该药物已经批准了临床试验申请。