美国FDA已批准奥维昔巴特（Odevixibat）增加新适应症

Alagille综合征(ALGS)是一种罕见的遗传性疾病，常累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛和面部特征等多个器官系统。ALGS的主要特征是胆汁在肝内淤积，称为胆汁淤积。由于胆汁淤积，患者可能会出现瘙痒、黄疸、营养不良和生长迟缓。幼儿时期即可发病，严重的肝脏疾病可能需要肝移植。据估计，全球ALGS发病率为3/10万。目前在美国，估计有1300 名患者接受IBATi治疗。

奥维昔巴特是一种只需每日一次口服的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，作用于小肠局部，全身各个系统对药物暴露极低，因此安全性好。奥维昔巴特于2021年在美国被批准作为进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)导致的胆汁淤积性瘙痒的首个药物治疗方案，用于治疗3个月及以上的所有进行性家族性胆汁淤积症（PFIC）患者。奥维昔巴特在欧洲也已获得批准用于治疗6个月及以上的所有PFIC类型患者。