美国FDA已批准奥维昔巴特（Odevixibat）增加新适应症(2)

2023年6月13日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准奥维昔巴特（odevixibat）用于治疗12个月龄以上Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。Ipsen公司已向欧洲药品管理局(EMA)提交了奥维昔巴特的申请，以寻求ALGS的授权，预计药品评估委员会将在2023年第二季度作出评估意见，并预计欧洲药品管理局将在2023年下半年做出最终的监管决定。关于第三个适应症---罕见的儿科胆汁淤积性肝病胆道闭锁症，奥维昔巴特正在进行3期BOLD试验的后期研究。

ASSERT的3期数据显示：奥维昔巴特治疗ALGS患者血清胆汁酸浓度的显著降低，睡眠参数的显著改善，不良事件发生率类似于安慰剂组
ASSERT是一项双盲随机、安慰剂对照试验，旨在评估每日120µg/kg的奥维昔巴特在24周内缓解ALGS患者瘙痒症状的安全性和有效性，涵盖北美、欧洲、中东和亚太地区的32个研究中心。该试验招募了年龄在0至17岁之间、经遗传学确诊的ALGS患者。主要分析中，该研究达到了主要终点，即与安慰剂组相比，奥维昔巴特在第6个月(第21至24周)改善瘙痒症状的PRUCISION观察者报告结果搔抓评分(0-4分制)具有高度统计学显著性(p=0.002)。该研究还达到了关键的次要终点，与安慰剂组相比，从基线到第20和24周的平均值之间血清胆汁酸浓度的显著降低(p=0.001)。在1-4周内观察到了多个睡眠参数的显著改善，并持续到24周。在该研究中，没有患者中断治疗，96%的患者继续参加了开放标签的延长研究。