癌症早筛行业深度报告：黄金赛道风已来，早筛市场七大问题(6)

2.2 合规壁垒：前瞻性研究是早筛产品获批和商业化的必经之路
早筛产品的临床研究主要包括回顾性研究和前瞻性研究两类：
（1）回顾性研究：是指在已知患病的样本或人群中进行技术验证。用于评估确诊人 群中分期别、分癌种的检测敏感性以及无癌症人群的特异性，为前瞻性干预性研究做准备。在 case-control 队列中需要尽量把癌前病变/良性病变人群排除。回顾性研究 的技术和产品不能直接应用于临床，对于早期诊断有很好的的价值，但不具有早期筛 查价值。
（2）前瞻性研究：指在真实世界中对不确定患病人群进行筛查诊断，根据是否告知 受试者检验结果又可以分为观察性和干预性两类。
前瞻性 观察性研究：不告知受试者检测结果，仅通过随访观察阳性和阴性发病 率。需要去评估无症状人群中的敏感性和特异性，同时在前瞻性 观察性队列中 可以评估受试者实际感知到的 PPV（阳性预测值）和 NPV（阴性预测值），尤其 是是早检产品用户体验的核心指标-PPV。
前瞻性 干预性研究：告知受试者检测结果，由受试者决定是否根据检测结果去 提前进行癌症的确诊或排查。前瞻性 干预性队列可以评估前面两个队列无法评 估的几个重要指标：（1）真阳性检出的后续确诊路径和假阳性检出的后续排查路 径，对于这两类人群，尤其是假阳性患者，需要去评估带来的可能性伤害，比如 经济和思想的负担、对其它筛查手段依从性降低等，是早检产品进行全人群应用 前必须要评估的指标。
癌症早筛的产业化路径主要包括“底层技术开发-回顾性研究-前瞻性研究-产业化” 四个阶段，其中前瞻性临床研究可以为申报注册证提供数据支持，是早筛产品从技术到商业化落地的必经之路，由于前瞻性研究研究耗时长、受试群体规模大，而且至少需要 3 年的随访，资金投入在亿元以上，显著提高了行业门槛。是否有能力开展 前瞻性研究是布局肿瘤早筛领域企业间竞争最重要的差异化因素，目前大部分企业 仍然停留在回顾建模阶段，有能力开展前瞻性研究的企业较少。其中，美国早筛龙头GRAIL斥资上亿美元先后开展了 CCGA、STRIVE、SUMMIT 等临床试验，在前瞻 性验证阶段处于领先水平；国内贝瑞基因旗下和瑞基因于 2018 年启动的肝癌早筛项 目 PreCar 是全球最大、进展最快的肝癌前瞻性队列研究，在国内外同类研究者均处 于领先水平，燃石医学2020 年启动了国内首个前瞻性、多中心泛癌种早筛研究项目 -PREDICT，预计入组人数 1.4 万人，投入资金约 2 亿元，在全球处于领先水平。