神州细胞专题研究：十数年磨一剑，中国首个重组八因子重磅上市(3)

Me-better，确定可以走通的隧道中，提速的飞行车
从公司的研发布局来看，我们可以看到公司研发策略的三个关键词是：空白/严重不足、可行、大空间。
空白/严重不足：公司选择的品种，都是处于有着巨大未被满足临床需求的领域，患者可选药物为相对空白、缺乏或严重供应不足。不论是人凝血八因子、CD20单抗、十四价HPV疫苗，还是应对新冠病毒的中和抗体药物，这些都是肿瘤、自身免疫、年龄相关黄斑病变以及新冠病毒感染患者急需而缺乏有效药物的领域。所以，这不是个评估渗透率的市场，而是根据产能可以提高到多少，来测算未来空间的市场。
可行：公司选择Me-better（同类更佳）的相对创新策略，有壁垒，但失败概率相对更低。尽管上述领域为患者可选药物稀缺，但是所涉及病种与药物的作用机制却是清晰和基本确定的；就像一条可以看到出口处光亮的隧道，虽然路途可能困难，但是走通是可以确定的。比如，重组人凝血八因子是全球迄今已发现可合成但最难合成的生物大分子，但是，其合成后的有效性是确定的。相对于First-inClass（同类首创）的全新靶点或作用机制的药物的探索，面临九死一生的更高失败概率，公司选择的研发策略，成功概率更高。
大空间：公司布局的适应症领域，存量与新增患者市场较大，单品销售峰值的量级，多处于数十亿元以上。比如，重组八因子，用于甲型血友病患者的先天凝血八因子缺失，血友病虽然属于罕见病，但中国与全球血友病患者分别为十数万和八十万之多，其终身用药的需求可能造就每年超过百亿美元的八因子市场。
全球患者迫切的更低价优疗效药物的可及性需求，叠加各国监管与医保支付的支持，未来生物类似物市场将以更快速度发展。
美国FDA于2020年2月20日，重新定义了“生物产品”一词，以包括所有“蛋白质”，该规则将其定义为“具有特定的、定义的序列大于 40个氨基酸的任何 α 氨基酸聚合物”。FDA 解释说，打算“平衡创新和竞争，促进生物仿制药和可互换产品的开发和批准。获得安全有效的生物仿制药和可互换产品的批准将有助于确保市场具有竞争力，并且患者可以更实惠地获得所需的治疗。”
二、重组八因子，救万人于不死不残的百亿峰值重磅药，已获批
重组八因子，迄今最难表达的大分子药物，百亿美元全球市场供不应求
人的凝血八因子结构复杂、提纯困难、热稳定性非常差，因此，虽然早在1937年就被发现，但直到1979年由Edward Tuddenham、Frances Rotbla等终于纯化成功并对该蛋白质的分子结构完成鉴定，1992年，由百特和Genetics Institute研发的第一个重组八因子产品才由FDA批准上市。