神州细胞专题研究：十数年磨一剑，中国首个重组八因子重磅上市(5)

公司创始人谢博士，是国际知名的生物制药专家，美国麻省理工学院生物化工博士，曾首创化学计量控制的动物细胞高密度流加工艺技术，奠定了现代生物药生产工艺的基础。谢博士于1996年加入美国默克公司，从事病毒疫苗的工艺开发工作。2002年，谢博士回国创业，经过十多年的生物制药技术积累和创新，公司已建立覆盖生物药研发和生产全链条的高效率、高通量技术平台，并自主研发了多样化及具有特色的单克隆抗体、重组蛋白、疫苗等生物药产品管线。基于这些平台、产品与经验，公司才成为中国首家成功获批上市重组八因子的企业。

中国血友病患者治疗渗透率低，重组八因子有10~20倍空间
我国血友病患者多，但治疗渗透率低。从WFH的数据来看，2018年中国的八因子人均使用量极低，仅为0.26 IU/人。2019年，全球平均使用量为2.595 IU/人，高收入国家达到6.01 IU/人。我国的八因子使用量仍有很大的提升空间。
血友病的治疗分为按需治疗和预防治疗，目前我国主要以按需治疗为主，指的是有明显出血时给予的替代治疗，目的在于及时止血。但按需治疗的效果远不及预防治疗。按需治疗下的患者仍有很高的出血率，也无法逆转长期反复出血导致的关节损伤，关节畸形的发生率仍然很高。而标准剂量下的预防治疗可明显地降低患者关节畸形和残疾的发生， 但实际治疗中，我国还是以低剂量的治疗为主。

血源制品逐步退出，重组人凝血八因子将成为主流。
血源制品曾经在甲型血友病的防治中起到过至关重要的作用，但在未强制执行病毒灭活／清除工艺之前也引发过严重的血源病毒传播，20世纪80年代血友病患者群体出现了高比例的人免疫缺陷病毒(HIV)及多种肝炎病毒感染。自上世纪90年代初以来，重组凝血八因子技术应运而生，主要是通过CHO (Chinese hamster ovary) 、 BHK (baby hamster kidney)、人源HEK293（human embryonic kidney）细胞进行生产，能够不受到血浆供应量限制、避免血源感染，被更多地使用。