大脑里住着蝴蝶的男孩，从《罗伦佐的油》说起(12)

1、饮食治疗
降低富含VLCFA的饮食摄入，补充由长链单不饱和脂肪酸组成的食品已被证明可以降低 ALD 患者中VLCFA的水平，患者可尝试进食罗伦佐油（Lorenzo"s Oil），由油酸甘油酯和三芥酸甘油酯按4：1比例配制的混合物，以减少VLCFA的合成，使血浆中C26比值恢复正常。口服罗伦佐油并配合适当低脂饮食，可使患者VLCFA水平在4周内降至正常。饮食治疗可使部分患者病情缓解，但不能逆转病情进展，也不能改善肾上腺功能，对生活质量无明显改善。

2、激素替代治疗
对已有肾上腺功能受损的X-ALD患者必须进行糖皮质激素替代治疗。初诊时肾上腺功能正常的患者，应每年监测肾上腺功能。糖皮质激素替代的要求与其他类型原发性肾上腺功能不全相同，多数患者不需要盐皮质激素替代。如果在适量糖皮质激素替代的前提下仍存在高钾低钠、体位性低血压，则需用盐皮质激素。总体来说，肾上腺替代治疗不能改变神经系统损害的进展。男性患者如果有性腺功能低下，血清睾酮水平降低，应当用睾酮治疗。
3、他汀类药物
如辛伐他汀、洛伐他汀，属于羟甲基戊二酰辅酶A（HMG-CoA）还原酶抑制剂，可降低ALD患者皮肤成纤维细胞中的VLCFA水平，但疗效并不肯定。
4、异基因造血干细胞移植
异基因造血干细胞移植是目前治疗早期儿童脑型ALD的有效方法，但最终疗效受移植是否成功及移植后并发症的影响。已有的临床研究证实，早期患者的疗效较进展型患者为佳。但对晚期患者无效。但目前接受该治疗的患者例数较少，异基因造血干细胞移植的疗效尚需更长时间的观察。
5、对症支持及康复治疗
对于出现癫痫、肢体活动障碍等症状的患者，可给予对症治疗。对存在的运动功能异常进行康复治疗。
6、试验性治疗
对于这种难治性疾病，目前对新治疗方案的研究主要集中在以下几个方面：（1）能够绕过缺陷ALDP来诱导VLCFA降解的其他通路的药物；（2）多种抗氧化剂组合以减少氧化应激；（3）阻止VLCFA延长的制剂；（4）神经营养因子的应用。对于进展期CALD治疗选择仍然是有限的。虽然已公认存在炎症性病变，但用免疫抑制剂治疗的效果是很差的。环磷酰胺、干扰素、静脉用丙种球蛋白（IVIG）和其他免疫调节剂治疗本病均未获得成功。对进展期的CALD患者用抗氧化剂N-乙酰-L-半胱氨酸作为HSCT的辅助治疗，已取得良好效果。