大脑里住着蝴蝶的男孩，从《罗伦佐的油》说起(13)

FDA正在审评的蓝鸟生物的基因疗法elivaldogene autotemcel（eli-cel，Lenti-D），用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良患者。有望今年9月份获批。
【预后】
新生儿ALD和大多数形式的X-ALD预后不佳，严重残疾和死亡是大多数新生儿ALD或X-ALD患者的最终结局。
ALD的早期诊断很重要，因为在现有治疗条件下，患者的临床结局都取决于疾病发展的临床阶段。新生儿的ALD筛查是早期诊断以及成功治疗的关键因素。一旦新生儿被诊断患有ALD，定期进行MRI扫描以观察白质变化对于判断是否进展为CALD至关重要。