4天55万元的背后，那些一年花掉一套房子的超高额罕见病药的困局

图片来自视觉中国
“震惊！！！1岁娃娃住院4天花费55万元”。近日，一张住院收据的照片被上传社交媒体，并以夺人眼球的配词迅速传播。票据显示了一位患者8月下旬在西安交通大学附属第二医院儿科康复病区产生的各项治疗费用，其中，西药费一栏印着550177.2。
但随着医院和患者家长迅速澄清，事实逐渐清晰，外界最初指向的问题也不再站得住脚。
据西安交大二附院官方公众号9月4日的发布内容，这位不满两岁的患者在两个月前通过基因诊断方法确诊为脊髓性肌萎缩症（简称SMA）。在家长签署知情同意后，患者使用了全球首个精准靶向治疗药诺西那生钠。对于药品收费，医院履行零加成规定。
同日，患儿家长也在接受媒体采访时确认，治疗是在知情同意的情况下展开的，不知道收据的照片是怎样流出的。
然而，这场似是无端而起的舆论风波，却让罕见病药物价格普遍高昂的现实再度被聚焦。
据了解，诺西那生钠目前在中国市场的定价约为55万人民币一剂，而这还是降价之后的价格，去年舆论四起时，诺西那生钠的售价是70万一剂。患者接受注射治疗的第一年需要6-7剂，此后每年3剂。这是大多数患者家庭无法承受大的开销。
但天价对应的，是前所未有的生的希望。
SMA是一种由脊髓运动神经元退行性变导致的遗传性神经肌肉病。罹患这种严重退行性疾病，意味着骨骼肌和全身肌肉随时间推进而不断萎缩。最常见也最严重的I型SMA患者，通常在半岁内发病，如没有及时医学介入，大多在2年内死亡，呼吸衰竭是最常见的死因。
在过去的大部分时间，医生只能采取支持性治疗和辅助通气等方法维系SMA患者的生命。
2016年12月，渤健公司的诺西那生钠通过美国食品药品监管局（FDA）批准上市。这是世界上第一种SMA特效药，这种鞘内注射液直接作用于基因蛋白的合成过程，相当于让SMA患者体内的致命倒计时停了下来。