4天55万元的背后，那些一年花掉一套房子的超高额罕见病药的困局(4)

“医保目录外，负担重的就是超高值药物，只要不在国家和地方医保目录里的，真正使用的患者人数是很少的。”上海市卫生和健康发展研究中心助理研究员康琦告诉八点健闻。
金春林同样告诉八点健闻，一般价格的罕见病药物问题已经得到很大程度解决，没有解决的恰恰是高值罕见病用药，罕见病必须用罕见的办法来解决，不能只占用基本医保。
实际上，在国家推进罕见病用药保障新政策之前，各地的探索早已开始，总结起来，可以分为7种模式。其中时间最早、实践最广泛的，是通过地方谈判将罕见病药物纳入省级或市级大病保险用药范围。浙江、陕西、山西、青岛，都是采用了这种方案。
但是，仅仅是大病谈判，或是医疗救助，都存在着局限性——医药咨询公司IQVIA艾昆纬中国曾统计，在地方罕见病保障模式中，大病报销封顶线的中位值是45万元/年，医疗救助最高限额是30万元/年。
而对于年治疗费用百万元以上、且需要终身服药的罕见病患者来说，依旧是杯水车薪，自付部分以每年一套房的速度持续稳定地支出，压的人喘不过气。
青岛，几乎是全国最早探索罕见病的城市，采用的是财政出资模式。青岛从2012年实施大病救助制度至今，每年花在罕见病特效药上的支出已经稳定在千万级别，2017年度的数据为2301万元，占年度医保基金总支出的比例为0.14%，共保障了203名罕见病患者，覆盖了4种罕见病。
与此同时，青岛也是全国对罕见病特效药实际报销比例最高的城市之一，报销比例最高达到约95%。从青岛市8名戈谢病患者的用药数据来看，年平均治疗费用为177.50万元，通过慈善赠药和补充医保报销分别支付59万元和107.22万元，两项合计占到总费用的93.5%。如果再加上医疗救助的部分，个人平均自付金额约8万元。
“不管是哪种模式，只有回答了’患者掏多少钱’，才能决定一种模式能否运转。”黄如方告诉八点健闻，根据调研情况，合理数额是将罕见病患者治疗花费的年度自付上限应控制在8万元以下。
规定患者自付的封顶线，而不是报销部分的封顶线，对于罕见病保障模式来说迈出了一大步。
浙江2019年底出台的罕见病专项基金，资金来源按每年每人2元的标准，从基本医保中扣缴，统一建立罕见病用药保障专项基金。具体而言，0-30万元，报销比例为80%；30-70万元，报销比例为90%；70万元以上费用，全额予以报销。也就是说，每年自费的上限是10万元。