4天55万元的背后，那些一年花掉一套房子的超高额罕见病药的困局(6)

这也意味着，如果SMA纳入医保，将会是一笔相较于其他罕见病更大的经济支出。
“我们了解到国家医保局、地方医保局都有很大顾虑，就是这个病（患者）人数实在是太多了。”一位患者组织负责人告诉八点健闻，“虽然戈谢病等疾病的药很贵，但是人少，有些省也就十几个人，没多少钱，SMA药物虽然降价之后便宜一点，但是数百上千人，该怎么搞。”
上述患者组织负责人推测，从国家的层面来讲，对于这种年治疗费用百万元及以上的高值药，现在还是非常犹豫的。但落在地方层面，因为医保待遇清单的限制，各地都在试图打造地方特色，希望能够解决一些患者实际用药的问题。
在医保基金吃紧的当下，罕见病推动者们也都知晓，让基本医保来全部买单的愿景十分渺茫，对于高值罕见病病药物的报销决策只会愈发谨慎，因此，业内专家们的共识是“1 N”多方共付模式，“1”是医保，“N”是其他途径，一定是先有“1”，同时“1”也不能只搭台、不出钱。
金春林对八点健闻表示，对基本医保而言，罕见病保障不是简单的保与不保的是非题，不是一上来就说罕见病是无底洞，全盘否定。他认为，在罕见病的保障方面，基本医保必须走在前面，以SMA为例，如果觉得55万元贵了，医保是不是考虑报销三四十万，后面通过大病报销、各种商业保险、医疗救助等形式共同分摊。
在大部分罕见病药物保障较为成熟的地区，罕见病药品支出占整体药品支出的比例通常在2%左右。同样的比例换算到我国基本医保支出，就会有近500亿元用于罕见病保障。
与之相比，中国罕见病支出占总体医保费用的比例较低。据2018年“第七届中国罕见病高峰论坛”大会上公布的数据，2017年北京市7种罕见病医保患者共2124人，发生总费用3923万元，占全市医保费用的0.04%。
利用庞大的人口基数规模分担，也是我国的优势所在。“罕见病有随机性，发生在谁身上都有可能。现在很多病人仅仅是根据症状治疗，产生的医疗费用，可能不比特效药低。我们有14亿人口，具备和药企以量换价的谈判优势。如果药品价格太高，每个人出几块钱，也可以把风险给兜住。”金春林说。
那么，像SMA这样高值中的高值药，就只能等吗？
好消息已经传来，去年诺西那生钠上热搜时，是一针70万元，今年，同样的“天价药”已经降至55万元。
黄如方对此表示乐观：“从渤健公司以及对于价格的降幅，实际上是比较有诚意的，以目前价格跟政府去谈判，还是有谈判的机会和空间的。”