4天55万元的背后，那些一年花掉一套房子的超高额罕见病药的困局(5)

浙江罕见病专享基金模式目前已经覆盖戈谢病、苯丙酮尿症、庞贝病、法布雷病等4个病种，并且药品的准入将会依据规定进行动态调整。加上由大病保险基金支付的6种罕见病药物，共有10种罕见病药物被纳入政府保障范围。
成都2021年3月发布的《罕见病用药保障药品范围及认定标准》中，规定了凡是国家罕见病目录中明确的疾病适应症，在医保支付40万/年以内、个人负担6万/年以内的条件下，患者可获得持续规范用药。
从大病谈判的1.0版本，到罕见病基金的2.0版本，浙江专项基金模式被视为地方探索罕见病保障标杆。对于这类特殊人群，如果不过多占用基本医保资源，另启一个资金池，以专项基金的模式负担，几乎是最受业内认可和推崇的方式。
近年来迅速崛起的政策型商保，也成为构建多层次罕见病保障，提供了一种可能。不过，康琦认为，“无论商保产品如何设计，政府都应该发挥重要的托底作用，可以让商业保险、社会慈善等发挥补充作用。”

药价贵，人数多，就注定无法报销吗？

过往的地方经验中，最难之处在于，执政者如何突破对于罕见病的认知——“常见病都应付不过来，怎么顾得上罕见病？”
另一方面，在高值药物罕见病的保障中，与基本医保保障”保基本”和“抓大放小”不同；罕见病，却是越罕见越先保障。
这样做的逻辑非常简单，患病者越少，总花费便越少，即使纳入医保，给医保造成的负担也会小一些。
SMA的尴尬则恰在这里。
如果把罕见病药物按照治疗费用和患病人数进行横纵坐标划分，SMA特效药恰好属于价格高，患者人数又多的尴尬位置。而且，患者在婴儿期发病，需要终身服药。
2017年，相关药物上市之前，北京市美儿SMA关爱中心曾统计过中国SMA家长的价格预期及支付能力，结果显示，如果是长期用药，绝大多数家庭能承受的价格是每年10万人民币以内；如果是一次性治愈，有家长最多愿意支付150万人民币。
今年2月28日第14个罕见病日更新的《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》统计，未被纳入国家医保目录的8种罕见病高值药物中，SMA患者组织登记人数为1507人，年治疗费用55万元（此前为第一年140万，之后每年105万元）。对比之下，戈谢病、法布雷病和三种黏多糖贮积症等其他药物的年治疗费用虽然均在百万元以上，但最多的患者人数也不超过500人。