4天55万元的背后，那些一年花掉一套房子的超高额罕见病药的困局(3)

另一项地方调研同样揭开了现实的严峻。上海市卫生和健康发展研究中心2020年底发布的《上海高值药物罕见病患者生存状况调查》中，收入了与25名SMA患者访谈调研。结果显示，其中只有2名正在用特效药，12人仅是对症治疗，11人从未治疗或治疗中断。
即便是在国内经济发展水平最高的城市，通过自付和药企援助赠药用上特效药的，25人中也只有两人。可以想见，大部分国内的SMA患者依然在望药兴叹、艰难维生。
2019年，世界孤儿药大会公布的一项调查显示，在诺西那生钠获批上市的83个国家中，有30个（36.1%）设立了全国性报销方式，8个（9.6%）设有地区性报销或赠药方案，6个（7.2%）设有指定患者用药计划（NPP）。
在今天，如何撬动支付端，提升创新药的可及性无疑是各国都面临的挑战。上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林对八点健闻指出，药物已经研发出来了，不用就是最大的浪费，应该发挥政府采购的力量，让药价降下来，让患者尽快用起来。
而在中国，医保决定一种药物是否纳入，是一项综合的计算。而在罕见病药物领域，这种考量的复杂性显得尤为突出。一剂超高值罕见病用药的价格高达百万千万，同样的费用，可能用于解决几十名肿瘤患者，几百名慢性病患者的难题。是尊重个体的生命质量，还是考虑医保基金的公平性，一直是横亘在罕见病用药保障难题间的最大争议。
2020年底，国家医保局在答复全国人大代表刘庆峰等人“关于健全常见罕见病SMA患者权益保障体系的建议”中表示，“从基本医保基金承受能力来看，2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右，而SMA等罕见病用药费用达到每人每年数百万，远超基本医保支付能力……”

价格，罕见病用药进入医保目录的一道隐形门槛

每年医保谈判，无数双眼睛紧盯着谈判现场，总会传来一些令罕见病患者兴奋的好消息，但也有一些数字提示着现实的残酷。
好消息是，每年都有“救命药”纳入。据病痛挑战基金会统计，2020年国家医保目录，共有针对24个罕见病的55种药品，其中甲类15种，乙类40种。
残酷在于，医保目录内的罕见病药品，年治疗费用几乎全部低于70万元。而在2020年医保谈判中，年治疗费用超过30万元的罕见病药品，最终与入围名单无缘。价格，成为创新药进入医保目录的一道隐形门槛。
纳入基本医保，只是罕见病保障落地的第一步。更大的难题在于，未来，越来越多的孤儿药在中国有望上市，如何对药物遴选，如何评估、支付并管理这些年花费在百万乃至千万的罕见病药物。