4天55万元的背后，那些一年花掉一套房子的超高额罕见病药的困局(2)

2019年以后，又有两款技术路线不同的SMA药物问世。其中，诺华公司的静脉输注剂、基因药Zolgensma一次即可完成治疗，市场价定为212.5万美元。这是目前全球单价最贵的药物，尚未在中国上市。
罗氏制药旗下基因泰克研发的SMA口服药利司扑兰（Risdiplam）于2020年8月在美国获批。按照患者年龄和所需剂量不同，每年费用约在10到34万美元。国家药监局2020年4月已受理这款SMA新药的上市申请，并在同期开展了国内临床研究。2021年6月17日，该药物获批在中国上市。

天价药，是以患儿的生命对其父母和整个社会进行绑架勒索吗？

罕见病药该不该这样贵，并非只有中国在问这个问题。
2019年5月24日，诺华的那款可令两岁以下SMA患者一针痊愈的基因药Zolgensma（中文为诺健生）获得美国食药监局（FDA）上市批准。而公众更为感兴趣的是这款新药再创新高的定价——210万美元（约1300万人民币）一支，世界上单价最高的药。
天价药引来了大量讨伐，Twitter上有人指出：“这是以患儿的生命对其父母和整个社会进行绑架勒索”。波士顿临床经济审查研究所甚至给出了评估，认为诺健生更合理的定价应在31到90万美元之间。
此前两年，渤健公司将诺西那生钠的北美市场价格定为首年75万美元时，同样曾受到过基于道德的批判和质疑。
SMA药物远非特例，这样的情况在罕见病领域并不罕见，根据不久前的一项统计，全球最贵的5种药物全部是治疗罕见病的孤儿药。
然而，与罕见病药物降价呼声并存的，是另一种巨大的隐忧：不够充分的盈利空间会削弱药企研发罕见病药物的动机和能力。罕见病药物市场的目标人数少，如果上市后没有高回报的保障，药企不投入研发，大多数患者连有药可医的希望都看不到。
首先，要有药可医。
为鼓励制药行业攻克罕见病，美国上世纪80年代出台《孤儿药法案》，制定了一系列针对罕见病药企的优惠政策，其中包括，企业在上市的前7年享有市场独占权。
从这个角度来看，在刚进入市场、同类药稀少的专利周期，希求药企对大幅降低罕见病药物价格，可能性称得上渺茫。
然而，在目前这种虽有药可医，却药价高不可攀的情况下，有多少患者能从药物中获益？
登记在患者组织中的SMA患者有1507人，但据蔻德罕见病中心（CORD）创始人黄如方介绍，“目前，全国已有60多位患者在接受治疗。”