中国firstinclass新药研发，还缺什么？(2)

来源：医药魔方NextPharma数据库
倘用当下最时髦的词形容，本土创新药企的fast follow正在遭遇“内卷化”。PD-1单抗的今天，极有可能就是其他靶点fast follow的明天。如果以应用潜力推断，甚至大概率还不如PD-1。在这等趋势下，本土创新药出路何在？目前来看，first in class是可能的答案。
First in class中国制造：没人做，还是没做好？
业内对first in class的界定通常是指针对全球首创靶点或机制的创新药开发。以此为标准，知名的中国制造“重磅炸弹”埃克替尼、康柏西普、阿帕替尼等跟随成熟靶点的品种，显然都称不上first in class。那么问题来了，中国药企是真没有意愿做first in class吗？
其实也未必如此！仅以靶点和机制创新而论，十余年前在中国首批上市的溶瘤病毒药物安柯瑞和今又生，包括近年获批的971，均算是first in class。即便近十年国内创新药产业的研发策略重心整体转向fast follow，国内在研品种中也不乏全新靶点或机制的药物，无论是脱胎于基础科研的新发现，或者源自天然产物有效成分纯化。
真正的问题在于，这些诞生于中国机构的全新机制药物，绝大多数并未进入临床，或是进入临床不久后即停滞不前，随着时间推移泯然众人矣。偶有上市的，既未在临床端得到广泛认可，也未在国内外工业界同行处得到广泛认可。迄今为止，貌似尚未看到中国企业开发的first in class新药被国内外其他企业fast follow。
由此可以推断，中国first in class不成功的原因，药物不被认可只是表象，真正本质的原因在于药物背后的全新靶点或机制并没有得到国内外工业界和学术界的广泛认可。
转化研究：中国创新药研发的最短板
药物的靶点机制认可度不高，归根结底是相关研究水平的不足。那么中国生物医药的科研水平就那么弱吗？这或许得分开来看。
创新药研发通常可以划分为三块：基础科研，转化研究和临床研究。基础科研通过在各类型细胞、动物模型开展相关研究，探索全新的信号通路、遗传基因等分子机制层面的发现。临床研究则是在人体开展相关试验，验证治疗方式的安全性和效果。
与通常公众的理解不同，基础研究和临床研究之间往往上存在较大的间隔，而桥接两者的，是转化研究。