中国firstinclass新药研发，还缺什么？(4)

对相关机制开展了若干探索性研究，但证据分散且不充分, 或者孤证不立；
药效实验结果模棱两可，似是而非，其他机构或者CRO均难以重复；
重要实验数据可信度不足，同行/客户/监管机构认可度不高；
药代毒理剂量、给药频次探索不充分，临床方案设计遭遇困难；
临床前/临床试验出现异常数据无法解释，不知如何干预、改善。
不要说first in class，转化研究的缺失，甚至连fast follow都未必能做好。国内新靶点追随者们，许多情况下往往是看到某靶点在欧美出现积极的临床结果，便一头扎进去，经常却是知其然不知其所以然----毕竟公开发表的专利和相关信息是有限的。
原研企业究竟做了哪些药效模型研究，做了哪些剂型、剂量探索，适应症为什么选A不选B，入组人群标准为什么这么划线，统统两眼一抹黑。这样往下推进，用教员的话说，是“闭塞眼睛捉麻雀”，“瞎子摸鱼”，运气好了摸出个把同样适应症的积极临床数据，运气不好就抓瞎了。更有甚者，就这样的研发状态，某些海归依然仗着自己的外资履历，每天在各个微信群里对各家项目指点江山，对自己某些槽点满满的项目倒是双标呵护，也真可谓是“山间竹笋，嘴尖皮厚腹中空”。
再想想往年国内企业做仿制药，抄着公开发表专利做工艺，甚至添加杂质，殊不知原研药厂的某些专利，就是在有意误导仿制药企，结果国内企业抄着抄着就踩坑里了。是不是感觉，又是熟悉的味道？
由此可见，如果没有补上转化研究的短板，不把按照工业界的标准和要求，把相关创新机制研究夯实、做深、做透，那些盲目推进的first in class也只能是“源不深而望流之远，根不固而求木之长”，最终不可能在临床实践中探索出积极的结果，更不可能获得临床医生和国内外同行的真正认可。
结语：我们走过了许多弯路，但是错误常常是正确的先导
早期研究之于创新药研发，远不止“找靶点”这么简单。遗憾的是，多年来，fast follow的战略选择，带来了国内创新药企业速度优先的思维定式。对于创新药的机制相关研究，或笼统谓之就是“找新靶点，不是公司的活儿”，或固执谓之“跟着国外大公司后面走就足够了”，更有甚者偏见谓之“科研院校的研究，不可能靠谱”。另一方面，国内学术界的不少研究，也确实存在首创论文，一味求新求奇，对新发现实验结论是否可靠，能可重复，对应用相关研究的后期开发可能性，统统不管不顾。