中国firstinclass新药研发，还缺什么？(3)

一方面，基础科研从模型发现的新机制，是否与人体相同，这些往往需要通过一些更接近人体的稀缺模型（如原代细胞、组织样本、人源化小鼠等）进一步证实，并按照工业界标准开展重复验证、剂量探索等工作，对相关发现是否可靠，和疾病是否相关等方面进行验证。另一方面，临床研究的某些偶然发现，如特殊药物组合的有效性、特定人群的敏感性等，是否能找出明确分子层面机制，并基于相关发现研发干预手段，也都需要回归到转化医学领域进行更详尽的研究。
基础科研方面，近十余年中国已取得长足进步。2005年中国大陆发表的CNS文章为4篇，2018年则已过百篇，2020年甚至达到150余篇（包括新冠CNS论文近50篇）。在不少细分领域，中国科学家，尤其是70后和80后年龄段的年轻科学家，已经开始崭露头角，世界级领先的基础研究成果频频涌现，未来值得期待。
临床研究方面，中国的顶级成果相对没有基础研究频繁。但是鉴于中国大陆庞大的患者群体，以及一批临床顶级PI强大的资源调动能力，中国临床研究有诸多明显优势（如入组速度），在全球范围内同样是重要的存在。
相较而言，中国的转化研究明显偏弱，这背后的原因包括基础和临床的长年割裂、行业观念和认可度的不足、领导者和执行团队的欠缺等诸多历史因素，虽然近年来也开始有所改善，但仍然距离国际领先水平有较大差距。
缺失转化研究的first in class：根不固而求木之长
缺失转化研究的创新药是什么状态？来自布朗大学的Attila A. Seyhan教授在2019年曾发表一篇综述，提出基础科研和临床研究存在the valley of death的概念，存在包括研究成果的可重复性、临床相关性等诸多问题，而这些都需要通过转化研究来解决。

再来看看国内的某些转化研究做得不够深入，甚至缺失的first in class，经常遭遇的情形大概包括：
号称针对某适应症全球首创新机制，但靶点一直无法明确；