伦敦大学学院细胞与基因治疗教授瓦西姆·卡西姆：CAR-T疗法已成血液性癌症“克星”

在一间白色的实验室里，一位年轻的医生正小心翼翼地向从白细胞中分离出的T细胞加入特异性嵌合抗原受体（CAR）基因，将其修饰为CAR T细胞，随后将其置于实验室中生长和繁殖，等待它们被转化为能够识别并消灭癌细胞的“超级战士”。
这就是CAR-T疗法，一种利用基因工程技术改造人体自身免疫细胞的革命性肿瘤治疗方法，为无数患有血液类癌症的患者带来了新的希望。自2017年以来，美国食药监局（FDA）已批准六种CAR-T细胞产品用于治疗晚期复发或难治性血癌患者。其中，吉利德的产品Yescarta的销售额在2023年第三季度高达3.91亿美元。
然而，这一新兴疗法也面临着一些挑战和风险，如安全性问题。在2023年11月底，FDA宣布，已收到19份报告称患者在接受CAR-T治疗后患上了一种T细胞恶性肿瘤，该机构正在对相关风险进行调查。
但不可否认，CAR-T细胞疗法仍是生物科技产业版图中最具潜力的赛道之一，市场也期待着其作为癌症治疗的破局者。根据国外研究公司Precedence Research 的数据，2022年全球CAR-T细胞治疗市场规模为38亿美元，预计到2032年将达到885.2亿美元左右，2023年至2032年复合年增长率将高达29.8%。
目前，CAR-T细胞疗法主要针对血液性癌症，该技术还存在哪些技术难题？下一个前沿领域又在何处？《每日经济新闻》记者就此采访了伦敦大学学院细胞与基因治疗教授瓦西姆·卡西姆（Waseem Qasim）。他曾在2022年主导了全球首次针对复发性T细胞白血病患者的碱基编辑细胞疗法治疗。

瓦西姆·卡西姆曾在2022年主导全球首次针对复发性T细胞白血病患者的碱基编辑细胞疗法治疗 图据伦敦大奥蒙德街儿童医院X平台官方账号
新兴疗法：杀死癌细胞
伴随着科学家们对癌症病理生理和发病机制更深入的理解，癌症治疗已进入一个新时代——从传统以手术、放化疗为基础的治疗过渡到以个体化精准化的靶向治疗和安全性及效能更高的免疫治疗。而在这其中，嵌合抗原受体修饰T细胞疗法是发展最为迅速的一种过继性细胞免疫治疗。