伦敦大学学院细胞与基因治疗教授瓦西姆·卡西姆：CAR-T疗法已成血液性癌症“克星”(3)

尽管CAR-T疗法可能代表着癌症治疗领域的极大进步，对这一疗法的广泛推广仍然还有很长的路要走。记者注意到，CART疗法的障碍之一是T细胞功能障碍，包括细胞衰竭或衰老，这将使得它们进入人体后的工作效率降低。
例如，CAR-T细胞在输注到患者体内时也可能会出现不受控制的增殖，从而导致潜在危及生命的炎症和毒性。除此之外，同种异体CAR-T还存在较高的安全风险，例如免疫排斥和移植物抗宿主病（GVHD）等风险。
值得注意的是，2023年11月28日，FDA宣布，已收到19份报告称患者在接受CAR-T治疗后患上了一种T细胞恶性肿瘤。FDA表示，目前所有靶向BCMA和CD19的CAR-T疗法都存在导致T细胞淋巴瘤的风险。该机构正在调查对相关风险进行调查，并正在评估采取监管行动的必要性。
贝勒医学院细胞和基因治疗中心的CAR-T专家马克西姆·马蒙金（Maksim Mamonkin）称，在临床试验中，继发性癌症“绝对不是经常发生，也不是我们所期望的。但当商业化产品用于成千上万的病人的治疗时，这可能会成为一个偶发性问题。”他解释道，T细胞癌症可能在患者接受化疗等其他癌症治疗后发生。如果无意中收集了癌前细胞，并将其用于CAR-T治疗，可能会导致继发性癌症。
除了以上的风险因素外，卡西姆对《每日经济新闻》记者表示，“成本、时间以及所需的特殊实验室是目前（推广该疗法）的主要障碍。不过，预计未来出现的新技术可能应该能帮助解决其中一些问题。”
据报道，为每位患者提取T细胞、对细胞进行工程改造、扩增和输注都需要相当长的时间，这意味着患者必须等待很长时间才能进行治疗。除此之外，这一过程对专业设施、科学和后勤支持提出了严格要求。
这些限制也意味着这一疗法的经济成本极高。以诺华公司的CAR-T细胞治疗技术为例，一次治疗费用为47.5万美元（约合人民币约330万元）。
市场升温：引资本追逐
据医疗市场研究出版商Kalorama Information的数据，2023年前三季度，全球细胞和基因治疗领域共融资270亿美元，主要集中在T细胞疗法（CAR-T、TCR-T、TIL）、NK细胞疗法等方向。目前，该领域已经有超过1500家企业参与，包括牛津生物医学、安斯泰来制药、武田制药、礼来、百时美施贵宝、诺华等。
其中，CAR-T细胞疗法已经展示出了巨大的市场潜力。自2017年以来，FDA已批准六种CAR-T细胞产品用于治疗晚期复发或难治性血癌患者，分别是百时美施贵的Breyanzi及其合作疗法Abecma、强生旗下杨森和传奇生物的Carvykti、诺华的Kymriah以及吉利德科学的Tecartus和Yescarta。