伦敦大学学院细胞与基因治疗教授瓦西姆·卡西姆：CAR-T疗法已成血液性癌症“克星”(2)

CAR-T疗法通过提取患者自身的T细胞，再利用基因工程技术将一种特殊的受体——嵌合抗原受体（CAR）引入到T细胞中。这些经过改造的T细胞被重新输回患者体内，能够识别并攻击携带特定抗原的癌细胞。T细胞除了来自患者自身之外（自体），也可以从其他健康供体中采集（同种异体）。
瓦西姆·卡西姆在向记者解释该疗法的技术原理时说道，“T细胞是白细胞，是我们免疫系统的重要组成部分。通常情况下，它们的作用是抵抗感染，并杀死受感染的细胞，还可以攻击某些类型的癌症。”
“在CAR-T疗法中，我们收集这些细胞，并使用‘基因疗法’对其进行改造。在这种情况下，CAR-T细胞被设计为仅针对一个目标具有活性，能够识别这个目标细胞表面的标志，然后杀死该细胞。”他进一步解释道。
瓦西姆·卡西姆目前还在伦敦大奥蒙德街儿童医院从事血液和骨髓干细胞移植方面的工作。他告诉记者，血液和骨髓干细胞中有非常多的T细胞，在20多年的从业生涯中，他及其团队已经积累了如何收集和修饰T细胞的丰富经验。
卡西姆向记者表示，“目前CAR-T细胞疗法主要针对血液性癌症，包括儿童和成人的白血病和淋巴瘤。”
2022年，伦敦大学学院和大奥蒙德街儿童医院为一名13岁的复发性T细胞白血病患者提供了碱基编辑T细胞进行治疗。这是全球首次使用碱基编辑的CAR-T细胞疗法，其中使用的碱基编辑技术则是由卡西姆领导的研究小组设计和开发。
在提及这个案例时，卡西姆向记者表示，2022年，全球首次使用碱基编辑的CAR-T细胞来治疗耐药性白血病。这位患者情况良好，一年多后白血病就痊愈了。
“碱基编辑是CRISPR技术的一项进步，我们现在可以用化学方法改变DNA密码的单个字母，而不是切割DNA。”他说道。与此同时，他提到了CRISPR技术在CAR-T治疗中的潜力，“CRISPR是指一种像分子剪刀 一样剪断基因的新技术，它有助于改善CAR-T细胞的设计和功能。”
挑战仍存：包括安全等
在传统的癌症治疗如放射治疗或化疗中，健康细胞和癌细胞无法被明显区分。这意味着，传统治疗会同时攻击两种类型的细胞，从而导致严重的副作用。相比之下，CAR-T疗法利用患者自身的免疫系统来对抗癌症，对细胞的识别更为精准。
“（改造后的）T细胞就像有生命的药物，它们不仅可以进入组织，还可以追踪逃逸正常治疗的细胞，如白血病。”卡西姆告诉《每日经济新闻》记者，“也因此，我们使用CAR-T来治疗最难治疗的血癌。”