非编码RNA疗法，免疫原性、特异性、递送难题如何各个击破？

非编码RNA（ncRNA）是一类不参与编码蛋白质的RNA，但是这类RNA具有调节基因表达和蛋白质功能的特性。
非编码RNA的两大类别分别是短链的microRNA（miRNA）和长链的lncRNA。多项研究已表明，非编码RNA与多种复杂的生物过程有关，例如免疫细胞的发育和功能、免疫紊乱、神经发育和神经系统疾病。因此，非编码RNA的靶向治疗具有治疗各种疾病的希望。
6月18日，美国MD安德森癌症中心的研究人员在Nature Reviews Drug Discovery上撰文讨论了非编码RNA疗法开发面临的主要挑战和解决方法。

来源：Nature Reviews Drug Discovery
迄今为止，FDA、EMA已批准了11种RNA疗法（表1），这些疗法靶向肝脏、肌肉或中枢神经系统进行基因修饰，主要类型有下调特定基因的小干扰RNA（siRNA）或反义寡核苷酸（ASO），以及靶向前体mRNA剪接过程的ASO。
表1 FDA、EMA批准的RNA疗法

来源：Nature Reviews Drug Discovery
此外，还有大量RNA疗法处于临床II期或III期开发阶段，这其中包括较新的miRNA模拟物（miRNA mimics）和miRNA抑制剂（anti-microRNA）（表 2），而lncRNA疗法暂未进入临床。
表2 处于临床II期或III期研发中的RNA疗法