【粤开医药深度】HER2ADC渐入收获期，星辰大海，砥砺前行(24)

实验设计：RC48在HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的Ⅱ期临床是由北京大学肿瘤医院郭军教授和中国医学科学院肿瘤医院周爱萍教授共同牵头，北京大学肿瘤医院盛锡楠教授作为第一作者开展的一项开放标签、多中心、单臂研究。该研究纳入了43例经组织学确认的不能手术切除的局部晚期或转移性UC患者，中位年龄为64岁，HER2阳性（IHC2 或3 ），ECOG PS 0-1，此前已接受过至少1次全身治疗。基线时，大多数患者（37/43）有内脏转移，14例（32.6%）患者已接受二线及以上的治疗，8例患者在二线治疗中接受过免疫检查点抑制剂（CPI）治疗。患者入组后仅接受RC48-ADC治疗（2mg/kg静脉输液，q2W），直至发生疾病进展、不可接受的毒性反应、退出研究或研究终止。
试验结果：
疗效结果：截至2020年4月14日，中位随访时间为20.3个月，整体人群（N=43）确认的ORR为51.2%（95%CI：35.5%，66.7%）。在这些患者中，88.4%（38/43）目标病灶较基线缩小。疾病控制率为90.7%（95%CI：77.9%，97.4%）。中位缓解持续时间（DOR）为6.9个月（95%CI：4.7，10.8）。生存结果显示，中位PFS为6.9个月（95%CI：5.6，8.9），中位OS为13.9个月（95%CI：9.1，NE）。

安全性结果：安全性结果显示，最常见的与治疗相关的不良事件（TRAE）是感觉减退、脱发和白细胞计数减少；最常见的3/4级TRAE为感觉减退和中性粒细胞减少，没有发生4级或5级TRAE。