【粤开医药深度】HER2ADC渐入收获期，星辰大海，砥砺前行(25)

2020年4月，RC48获FDA批准在美国直接进行Ⅱ期临床试验。9月，RC48获FDA的突破性疗法认定。RC48获得FDA突破性疗法认定，意味着该药临床数据较现有治疗手段显示出显著疗效，将加速推进临床开发进程。
（四）ARX788：非天然氨基酸定点偶联技术提升产品均一性
2013年，浙江医药子公司新码生物与美国AMBRX Inc.签署了《合作开发和许可协议》，双方合作研发并商业化ARX788。ARX788为一款HER2-ADC药物，由曲妥珠单抗与AS269偶联而成。通过精确设计，ARX788将两个细胞毒素AS269特异性连接到以曲妥珠单抗为基本骨架的抗体上。

ARX788竞争优势：
Payload：Ambrx专利细胞毒药物。AS269全称Amberstatin269，为Ambrx专有的、强效的微管蛋白抑制剂，用于与抗体里的合成氨基酸形成高度稳定的共价键。
Linker：非天然氨基酸定点偶联技术，大幅提升产品的稳定性和均一性。非天然氨基酸技术由Peter G Schultz首创，其技术路线大致分为三步：首先，通过药物化学的方法，体外合成符合成药需求的天然氨基酸；其次，天然氨基酸在合成酶的作用下，与特殊的tRNA紧密连接，运送到合成蛋白质的核糖体；在核糖体中，tRNA会识别指定位置的特殊密码子，精准地将非天然氨基酸插入到多肽链的特定部位。这些定点插入的非天然氨基酸可给精准蛋白工程修饰提供巨大的化学空间。